Do zadań Prezesa Urzędu należy:

1) prowadzenie postępowań i wykonywanie czynności w zakresie produktów leczniczych, w szczególności:

a) wydawanie, w drodze decyzji, pozwoleń na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego,

b) udzielanie informacji dotyczących wymaganej dokumentacji i czynności w procesie dopuszczania do obrotu produktów leczniczych,

c) prowadzenie Rejestru Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej oraz wydawanie decyzji o odmowie udostępnienia tego rejestru,

d) wydawanie, w drodze decyzji, pozwoleń na prowadzenie badania klinicznego albo badania klinicznego weterynaryjnego,

e) prowadzenie Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych,

f) prowadzenie Inspekcji Badań Klinicznych, w tym kontrolowanie zgodności prowadzonych badań klinicznych produktów leczniczych lub badanych produktów leczniczych z wymaganiami Dobrej Praktyki Klinicznej, a w przypadku badań klinicznych produktów leczniczych weterynaryjnych lub badanych produktów leczniczych weterynaryjnych — z wymaganiami Dobrej Praktyki Klinicznej Weterynaryjnej,

g) zbieranie raportów oraz informacji o niepożądanych działaniach produktu leczniczego, badanego produktu leczniczego, produktu leczniczego weterynaryjnego i badanego produktu leczniczego weterynaryjnego,

h) nadzór nad bezpieczeństwem stosowania produktów leczniczych i produktów leczniczych weterynaryjnych oraz monitorowanie bezpieczeństwa ich stosowania,

i) prowadzenie kontroli systemu monitorowania bezpieczeństwa stosowania produktów leczniczych,

j) ogłaszanie w Dzienniku Urzędowym ministra właściwego do spraw zdrowia, co najmniej raz w roku, Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej z oddzielnym wykazem produktów leczniczych weterynaryjnych; wykaz zawiera nazwę produktu leczniczego, jego postać, niezbędne informacje o składzie jakościowym, kategorię dostępności, wielkość opakowania, numer pozwolenia, kod EAN UCC, nazwę podmiotu odpowiedzialnego za wprowadzenie produktu leczniczego do obrotu oraz nazwę i kraj wytwórcy, a w przypadku produktu leczniczego weterynaryjnego — także gatunki zwierząt, dla których jest przeznaczony,

k) zamieszczanie raz w miesiącu w Biuletynie Informacji Publicznej wykazu produktów leczniczych, które uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wydane przez Prezesa Urzędu; wykaz zawiera dane, o których mowa w lit. j,

l) prowadzenie rejestru wytwórców substancji czynnych, które mają zastosowanie przy wytwarzaniu produktów leczniczych weterynaryjnych mających właściwości anaboliczne, przeciwzakaźne, przeciwpasożytnicze, przeciwzapalne, hormonalne lub psychotropowe;

2) prowadzenie postępowań i wykonywanie czynności w zakresie produktów biobójczych, w szczególności:

a) wydawanie, w drodze decyzji, pozwoleń na wprowadzenie do obrotu produktu biobójczego,

b) wydawanie, w drodze decyzji, pozwoleń tymczasowych,

c) wydawanie, w drodze decyzji, wpisów do rejestru produktów biobójczych niskiego ryzyka,

d) wydawanie, w drodze decyzji, pozwoleń na obrót produktami biobójczymi,

e) prowadzenie Rejestru Produktów Biobójczych,

f) występowanie z wnioskami do Komisji Europejskiej o wpisanie substancji czynnej produktu biobójczego do ewidencji substancji czynnych, dokonanie zmian we wpisie, przedłużenie ważności wpisu lub o usunięcie substancji czynnej z ewidencji substancji czynnych,

g) ustalanie receptur ramowych,

h) prowadzenie ewidencji badań naukowych i rozwojowych, których celem jest wprowadzenie do obrotu produktu biobójczego lub substancji czynnej przeznaczonej wyłącznie do stosowania w produkcie biobójczym,

i) prowadzenie ewidencji raportów o zgłoszonych przypadkach zatruć produktami biobójczymi,

j) udzielanie informacji dotyczących wymaganej dokumentacji i czynności w procesie dopuszczania do obrotu produktów biobójczych,

k) ogłaszanie w Dzienniku Urzędowym ministra właściwego do spraw zdrowia, co najmniej raz w roku, Urzędowego Wykazu Produktów Biobójczych Dopuszczonych do Obrotu na terenie Rzeczypospolitej Polskiej; wykaz zawiera nazwę produktu biobójczego, jego postać, przeznaczenie, informacje o substancjach czynnych zawartych w produkcie, rodzaj użytkownika, numer i datę wydania pozwolenia, nazwę podmiotu odpowiedzialnego za wprowadzenie produktu biobójczego do obrotu, nazwę i kraj wytwórcy produktu biobójczego, kategorię i grupę produktu biobójczego, okres ważności,

l) zamieszczanie raz w miesiącu w Biuletynie Informacji Publicznej wykazu produktów Biobójczych dopuszczonych do obrotu na terenie Rzeczypospolitej Polskiej; wykaz zawiera dane, o których mowa w lit. k;

3) prowadzenie postępowań i wykonywanie czynności w zakresie bezpieczeństwa, obrotu i używania wyrobów, w szczególności:

a) wydawanie decyzji w zakresie wyrobów,

b) prowadzenie bazy danych zgłoszeń i powiadomień o wyrobach,

c) sprawowanie nadzoru nad incydentami medycznymi wyrobów oraz działaniami z zakresu bezpieczeństwa wyrobów,

d) wydawanie, w drodze decyzji, pozwoleń na prowadzenie badania klinicznego wyrobu oraz na zmiany w badaniu klinicznym,

e) dokonywanie wpisu badania klinicznego wyrobu do Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych,

f) prowadzenie kontroli badań klinicznych wyrobów,

g) sprawowanie nadzoru nad wyrobami wytwarzanymi lub wprowadzonymi do obrotu i używania na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej,

h) rozstrzyganie sporów dotyczących reguł klasyfikacji oraz ustalanie:

      - klasyfikacji wyrobów medycznych,

            - klasyfikacji wyposażenia wyrobów medycznych,

            - kwalifikacji wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro,

i) wydawanie świadectw wolnej sprzedaży,

j) współpraca i wymiana informacji z organizacjami międzynarodowymi, w tym wymiana informacji z zakresu bezpieczeństwa;

4) wydawanie opinii w przedmiocie niespełnienia przez środek spożywczy wymagań produktu leczniczego, o której mowa w art. 31 ust. 2 ustawy z dnia 25 sierpnia 2006 r. o bezpieczeństwie żywności i żywienia (Dz. U. z 2010 r. Nr 136, poz. 914, Nr 182, poz. 1228 i Nr 230, poz. 1511);

5) opracowywanie i wydawanie Farmakopei Polskiej oraz ogłaszanie, w formie komunikatu w Biuletynie Informacji Publicznej, daty od której obowiązują wymagania w niej określone;

6) współpraca z organami administracji publicznej i instytutami badawczymi;

7) współpraca z właściwymi instytucjami Unii Europejskiej, Europejską Agencją Leków (EMA), Europejskim Dyrektoriatem do spraw Jakości Leków (EDQM), właściwymi organami państw członkowskich i państw członkowskich Europejskiego Porozumienia o Wolnym Handlu (EFTA) — stron umowy o Europejskim Obszarze Gospodarczym.